Un grupo de investigadores del Hospital Regional de Málaga y del Instituto de Investigación Biomédica de Málaga (IBIMA) han desarrollado un fármaco para tratar el "Síndrome X frágil" que ha tenido un 65 por ciento de eficacia en el ensayo clínico fase III llevado a cabo con 100 pacientes de España.
El medicamento, realizado con una combinación de antioxidantes, ha adquirido el estatus de "medicamento huérfano" por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que corresponde a aquellos destinados a enfermedades que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 en la Unión Europea.
Esta enfermedad de carácter hereditario, que afecta a uno de cada 2.500 hombres y a una de cada 4.000 mujeres, provoca una discapacidad intelectual en las personas que la padecen y muestra una gran variedad de síntomas, según ha explicado en un comunicado la Junta de Andalucía.
Macrocefalia, frente amplia, mandíbula prominente, hipotonía o estrabismo son algunos de los rasgos físicos que van asociados al síndrome, que genera un retraso madurativo durante la infancia que les supone alteraciones del lenguaje, déficit de atención, hiperactividad, hipersensibilidad o epilepsia.
"Se ha observado una mejoría significativa en el 65 % de los casos tanto en el comportamiento y en el lenguaje, así como mejora en aspectos cognitivos", ha afirmado Yolanda de Diego-Otero, investigadora que ha liderado el proyecto en el que han colaborado otros centros de Andalucía y España.
En el ámbito de la explotación, hace dos años firmaron un acuerdo con Advanced Medical Projects -con experiencia en fármacos para enfermedades "raras"-, que espera recibir la aprobación en Estados Unidos de la Food and Drug Administration para su comercialización en el país para que el producto esté en las farmacias este año.
El grupo de investigación asentado en el hospital malagueño ha recibido los permisos para realizar nuevos ensayos en población afectada por el "Síndrome X frágil" de 1 a 8 años.
